Liệu pháp tế bào CAR-T

CAR-T (liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm — Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy) là một đột phá lớn trong liệu pháp miễn dịch tế bào cá nhân hóa cho ung thư ở người. Nó được xem là một trong những giải pháp hiệu quả để điều trị các khối u tái phát hoặc kháng trị và đã được cấp phép điều trị các bệnh ác tính huyết học [1]. Chữ "T" trong CAR-T chỉ tế bào T, một loại tế bào miễn dịch có trong mọi cơ thể người. Liệu pháp này thu thập tế bào T từ bệnh nhân và biến đổi chúng bằng kỹ thuật di truyền ngoài cơ thể (ex vivo) để tế bào T có khả năng nhận diện đặc hiệu các đích khối u xác định, trở thành tế bào CAR-T. Các tế bào T "được vũ trang" này (tức tế bào CAR-T) sau đó được nhân lên với số lượng lớn và truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân. Tế bào CAR-T tăng sinh trong cơ thể bệnh nhân và tiêu diệt chính xác các tế bào khối u.

Liệu pháp tế bào CAR-T mang tính cách mạng vì nó tạo ra đáp ứng lâm sàng hiệu quả cao và bền vững. Nói đơn giản, tế bào T được biến đổi di truyền trong phòng thí nghiệm để phát hiện và chống lại bệnh tật cũng như nhiễm trùng khắp cơ thể. Mỗi tế bào T có thể nhận diện các thụ thể kháng nguyên và loại bỏ chúng khi hệ miễn dịch nhận diện chúng là bất thường.

Việc ứng dụng liệu pháp tế bào CAR-T mở ra lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân. Bằng chứng lâm sàng cho thấy liệu pháp tế bào CAR-T đã đạt hiệu quả đáng chú ý ở các bệnh ác tính huyết học, một số bệnh nhân thậm chí đạt lui bệnh hoàn toàn. Tất cả các sản phẩm tế bào được cấp phép hiện nay đều đã báo cáo những đáp ứng bền vững, kéo dài này. Nghiên cứu cho thấy 83% bệnh nhân u lympho đạt lui bệnh sau khi điều trị CAR-T, trong đó 53% đạt lui bệnh hoàn toàn [2]. Ngoài ra, thống kê cho thấy liệu pháp tế bào CAR-T cũng đạt kết quả đáng kể ở bệnh nhân đa u tủy, với tỷ lệ đáp ứng toàn thể dao động từ 73% đến 98% trong các kết quả thử nghiệm [3].

Bản chất "thuốc sống" của tế bào CAR-T cho phép chúng tăng sinh và tồn tại lâu dài trong cơ thể bệnh nhân, qua đó tạo hoạt tính kháng u bền vững [4]. Nhờ tiến bộ công nghệ, liệu pháp tế bào CAR-T tiếp tục được cải tiến, nâng cao độ an toàn và hiệu quả của điều trị [5]. Dù vẫn còn một số rào cản trong ứng dụng thực tế của CAR-T đối với khối u đặc, với những nghiên cứu và thực hành lâm sàng sâu hơn, người ta tin rằng sự phát triển tương lai của liệu pháp tế bào CAR-T sẽ mang lại hy vọng chữa khỏi cho nhiều bệnh nhân hơn.