Liệu pháp tế bào CAR-T nhắm BCMA đạt tỷ lệ đáp ứng toàn bộ 100% trong nghiên cứu lâm sàng mới nhất

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Bài viết này không cấu thành bất kỳ khuyến nghị đầu tư hay lời khuyên nào và nên được đối chiếu với các thông báo chính thức của cơ quan/công ty; bài chỉ nhằm cung cấp thông tin về thuốc liên quan đến sức khỏe y tế, không phải khuyến nghị điều trị (nếu có liên quan), và không đại diện cho quan điểm của nền tảng. Mọi sự sao chép bài viết đều cần được cho phép.

Gần đây, tạp chí huyết học quốc tế Blood Advances đã đăng một nghiên cứu lâm sàng tiến cứu của Ê-kíp Y khoa Lu Daopei, với tựa đề "Efficacy and safety of BCMA nanobody CAR T-cell therapy in relapsed or refractory plasma cell myeloma" (Hiệu quả và tính an toàn của liệu pháp tế bào CAR-T nanobody nhắm BCMA trong u tủy tương bào tái phát hoặc kháng trị), báo cáo những kết quả lâm sàng đột phá của liệu pháp tế bào CAR-T dựa trên nanobody nhắm đích BCMA ở các u tương bào kháng trị/tái phát đã qua điều trị nhiều đợt.

Bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị (R/R MM), đặc biệt những người có bệnh ngoài tủy, xâm lấn hệ thần kinh trung ương (TKTW), hoặc các bất thường di truyền nguy cơ cao, có tiên lượng rất xấu. Liệu pháp tế bào CAR-T nhắm kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) mở ra hy vọng mới, nhưng hiệu quả của CAR-T truyền thống được thiết kế bằng đoạn biến đổi chuỗi đơn (scFv) bị hạn chế bởi tình trạng mất kháng nguyên, tính sinh miễn dịch và độ bền của tế bào. Nghiên cứu này đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một liệu pháp tế bào CAR-T nhắm BCMA thế hệ mới sử dụng nanobody kép (dual-VHH).

Nghiên cứu thu nhận 27 bệnh nhân u tương bào R/R phức tạp/nguy cơ cao, bao gồm 22 người đa u tủy, 4 người bạch cầu tương bào và 1 người u tương bào không biệt hóa. Trong số đó, 11 người có nhiều tổn thương ngoài tủy (gồm 3 người xâm lấn TKTW) và 11 người có bất thường di truyền nguy cơ cao (ví dụ đột biến TP53). Bệnh nhân được truyền tĩnh mạch tế bào CAR-T nhắm BCMA với liều 1×10⁶/kg (khoảng 0,3-2×10⁶/kg). Tiêu chí chính là tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR) và tính an toàn; tiêu chí phụ bao gồm độ sâu đáp ứng, thời gian đáp ứng (DOR), sống thêm không tiến triển (PFS) và sống thêm toàn bộ (OS).

Kết quả cho thấy ba tháng sau khi truyền tế bào CAR-T nhắm BCMA, tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR) đạt 100%, với tỷ lệ đáp ứng sâu (CR + VGPR) là 81,5%. Thời gian đáp ứng trung vị (DOR) là 11 tháng (khoảng 2-36 tháng). Ở bệnh nhân có bất thường di truyền nguy cơ cao, tỷ lệ CR sau 3 tháng là 72,7%, và PFS 1 năm là 65,5%. Cả ba bệnh nhân xâm lấn TKTW đều đáp ứng, trong đó hai người đạt CR. Bệnh nhân u tương bào không biệt hóa đạt âm tính MRD tủy xương, khối u giảm đáng kể và phục hồi chức năng vận động sau điều trị.

Về tính an toàn, các phản ứng bất lợi chủ yếu là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) mức độ thấp và độc tính thần kinh nhẹ. Biến chứng chính là nhiễm trùng, có thể được kiểm soát bằng can thiệp tích cực.